細胞與基因治療-武漢賽科(kē)成科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司

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細胞與基因治療

細胞與基因治療是利用(yòng)基因治療載體(tǐ)将外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有(yǒu)基因表達以治療疾病的方法。作(zuò)為(wèi)繼小(xiǎo)分(fēn)子、大分(fēn)子靶向療法之後的新(xīn)一代精(jīng)準療法，細胞與基因治療為(wèi)腫瘤、罕見病、慢性病及其他(tā)難治性疾病提供了新(xīn)的治療理(lǐ)念和手段。腺病毒、腺相關病毒和逆轉錄病毒等病毒載體(tǐ)是遺傳物(wù)質(zhì)的有(yǒu)效遞送系統，可(kě)用(yòng)于細胞與基因治療和疫苗生産(chǎn)。慢病毒可(kě)用(yòng)于新(xīn)型細胞免疫療法（基因修飾細胞療法），如CAR-T細胞療法的遺傳信息傳遞。這些創新(xīn)方法将成為(wèi)新(xīn)一代重疾療法的重要一環。

CGT技(jì )術流程

以CAR-T生産(chǎn)為(wèi)例，其具(jù)體(tǐ)過程涉及生産(chǎn)質(zhì)粒、病毒、細胞：

（1）質(zhì)粒生産(chǎn)一般需要2周時間。作(zuò)為(wèi)基因的載體(tǐ)，在CGT中(zhōng)常作(zuò)為(wèi)基因表達、基因編輯工(gōng)具(jù)（如CRISPR-Cas 系列）、病毒生産(chǎn)的基礎平台；

（2）病毒生産(chǎn)一般需要2-3周時間。作(zuò)為(wèi)CGT常用(yòng)的基因傳遞工(gōng)具(jù)，它既可(kě)以作(zuò)為(wèi)基因治療的最終産(chǎn)品，直接用(yòng)于在體(tǐ)治療，也可(kě)以作(zuò)為(wèi)中(zhōng)間載體(tǐ)将目的基因遞送至體(tǐ)外培養的細胞。

（3）細胞擴張培養一般需要2周時間。作(zuò)為(wèi)細胞治療的最終産(chǎn)品，通常是從人體(tǐ)細胞分(fēn)離後，經過基因改造、擴增而得到。

帶有(yǒu)病毒的工(gōng)具(jù)細胞培養主要有(yǒu)貼壁培養和懸浮培養，貼壁培養是傳統主流方法，但懸浮培養可(kě)以實現更高密度的細胞生長(cháng)，即生産(chǎn)病毒成本更低，正逐漸成為(wèi)主流。與貼壁細胞相比，懸浮培養可(kě)以更方便地放大生産(chǎn)規模，并無需繁瑣的細胞分(fēn)離步驟。賽科(kē)成現有(yǒu)擺床生物(wù)反應器、玻璃生物(wù)反應器和不鏽鋼生物(wù)反應器都可(kě)用(yòng)于促進懸浮細胞的生長(cháng)。