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細胞與基因治療

細胞與基因治療是利用基因治療載體将外(wài)源的治療性基因轉導至細胞，再通過外(wài)源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。作爲繼小(xiǎo)分(fēn)子、大(dà)分(fēn)子靶向療法之後的新一(yī)代精準療法，細胞與基因治療爲腫瘤、罕見病、慢(màn)性病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段。腺病毒、腺相關病毒和逆轉錄病毒等病毒載體是遺傳物(wù)質的有效遞送系統，可用于細胞與基因治療和疫苗生(shēng)産。慢(màn)病毒可用于新型細胞免疫療法（基因修飾細胞療法），如CAR-T細胞療法的遺傳信息傳遞。這些創新方法将成爲新一(yī)代重疾療法的重要一(yī)環。

CGT技術流程

以CAR-T生(shēng)産爲例，其具體過程涉及生(shēng)産質粒、病毒、細胞：

（1）質粒生(shēng)産一(yī)般需要2周時間。作爲基因的載體，在CGT中(zhōng)常作爲基因表達、基因編輯工(gōng)具（如CRISPR-Cas 系列）、病毒生(shēng)産的基礎平台；

（2）病毒生(shēng)産一(yī)般需要2-3周時間。作爲CGT常用的基因傳遞工(gōng)具，它既可以作爲基因治療的最終産品，直接用于在體治療，也可以作爲中(zhōng)間載體将目的基因遞送至體外(wài)培養的細胞。

（3）細胞擴張培養一(yī)般需要2周時間。作爲細胞治療的最終産品，通常是從人體細胞分(fēn)離後，經過基因改造、擴增而得到。

帶有病毒的工(gōng)具細胞培養主要有貼壁培養和懸浮培養，貼壁培養是傳統主流方法，但懸浮培養可以實現更高密度的細胞生(shēng)長，即生(shēng)産病毒成本更低，正逐漸成爲主流。與貼壁細胞相比，懸浮培養可以更方便地放(fàng)大(dà)生(shēng)産規模，并無需繁瑣的細胞分(fēn)離步驟。賽科成現有擺床生(shēng)物(wù)反應器、玻璃生(shēng)物(wù)反應器和不鏽鋼生(shēng)物(wù)反應器都可用于促進懸浮細胞的生(shēng)長。